Zolgensma—史上最贵疗法获批准
2019-06-11 15:08
美国食品药品监督管理局（FDA）于5月24日首次批准用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法——Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi）。
Zolgensma是由AveXis, Inc.开发的一款SMN1基因替代疗法，诺华在2018年04月07日通过87亿美元收购AveXis, Inc.，获得该重磅疗法。2018年12月4日，FDA接受了诺华公司为Zolgensma递交的生物制剂许可申请，并授予其优先审评资格。
这一疗法被批准后，立刻被美国各大媒体冠以“史上最贵疗法”，其价格高达2百多万美元。但据诺华公司表示，Zolgensma疗法为一次性治疗，如果患者存活期达到5年，则相当于平均每年花费42.5万美元，这并不比市场上同类产品更贵。
SMA，全称spinal muscular atrophy，是一种由脊髓前角运动神经元退化引起的神经肌肉性疾病。根据患者发病年龄和运动功能，国际脊髓性肌萎缩症联盟将其分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ和0型。
1995年，法国科学家发现，95%的SMA病例是由SMN1基因纯合缺失引起的。该基因编码运动神经元生存蛋白——一种遍布全身的蛋白质，对于特化的运动神经元的维持和功能至关重要。大脑和脊髓中的运动神经元控制整个身体的肌肉运动。如果没有足够多的功能性SMN蛋白，那么运动神经元就会死亡，导致衰弱严重可致肌无力，并且患儿通常在抬头、吞咽和呼吸等方面都有问题。
Zolgensma适用于治疗2岁以下的SMA患儿。该产品是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，针对SMA的病因。该载体将人的SMN基因的全功能拷贝递送到靶运动神经元细胞中。Zolgensma的一次静脉内给药导致SMN蛋白在儿童运动神经元中的表达，其改善肌肉运动和功能。
Zolgensma最常见的副作用是肝酶升高和呕吐，可能会发生急性严重肝损伤。患有肝脏损害的患者可能面临着更高风险的严重肝损伤。在Zolgensma治疗前应完成临床检查和评估肝功能的实验室检查，并应在Zolgensma给药后监测患者肝功能至少3个月。
随着基因疗法的日益成熟，采用怎样的方式支付此类天价疗法也成为制药公司、医疗机构、保险公司、监管机构等面临的一项挑战。诺华CEO Vas Narasimhan日前就多次发出呼吁：美国进行药品支付制度改革。对于慢性疾病，目前的医疗体系是按“现收现付”模式制定的，但这不适用于有可能治愈疾病的单一疗法。Narasimhan认为需要一种新的模型来确定与长期护理成本和承受痛苦相比，新的可治愈性疗法的价值。诺华等基因疗法开发商提供了基于价值的定价选择，即在药物起效或分阶段几年后才接受全价，即分期付款。但目前的医疗补助和医疗保险制度并非为这些新的解决方案而设。
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