站在第三者的角度说,Zolgensma是一种腺相关病毒载体的基因疗法,针对SMA的病因。该载体将人的SMN基因的全功能拷贝递送到靶运动神经元细胞中。Zolgensma的一次静脉内给药导致SMN蛋白在儿童运动神经元中的表达,其改善肌肉运动和功能。

腺相关病毒的SMN基因包装是很成熟的技术,找一般的生物公司,大几万就能合成一定量,但是这种产品只能用于动物或者科研使用,严禁用于人体。用于人体的药物,需要考虑到的因素太多,合成的环境是否符合药物生成,使用的试剂是否符合要求,使用的剂量等等,都会造成不可预知的结果,甚至有生命危险和法律责任。参考CCR5编辑婴儿。

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