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07/11/2020

更安全、更少脱靶,精确度可增强93倍!温州医科大学谷峰团队筛选出saCas9变体,为更安全的基因治疗指明方向

CRISPR-Cas9系统是一种十分强大的基因组编辑工具,近年来,CRISPR-Cas9技术通过Cas蛋白靶向基因突变位点并将其纠正,在基因治疗领域展现出极大的潜力。然而,脱靶效应依旧是一个亟待解决的难题。

具体来说,在某些情况下,Cas9蛋白的核酸酶活性可以通过向导RNA(gRNA)靶向不完全匹配的、脱靶的基因组位点而触发,并且这一问题在失配位点在PAM序列远端时尤为严重,这极大地影响了CRISPR-Cas9碱基编辑器的临床应用。

近日,温州医科大学眼视光学和视觉科学国家重点实验室的谷峰教授团队在 PLOS Biology 杂志上发表题为:High-fidelity SaCas9 identified by directional screening in human cells 的研究论文。

该研究通过一种定向筛选系统识别在人类细胞中具有低脱靶率特征的SaCas9突变体,并报告了具有N260D点突变的SaCas9 (efSaCas9)可以有效地区分单碱基对不匹配,提高了基因编辑的精确度。

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